Alors que la 37e édition du Téléthon, ces 8 et 9 décembre, s'est conclue par une cagnotte record de 80 671 222 euros de promesses de don, les chercheurs ont rappelé, à l'occasion d'une conférence de presse en amont de l'évènement, que tous les patients atteints de maladies génétiques rares ne peuvent bénéficier des thérapies géniques élaborées.