Maladie génétique rare : des résultats encourageants avec le lériglitazone dans l'adrénoleucodystrophie

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Publié le 31/01/2023

Crédit photo : DR

De nouveaux résultats de phase 2/3 suggèrent un effet protecteur de la lériglitazone, un agoniste sélectif de PPAR gamma, dans l’adrénoleucodystrophie liée à l'X.

Cette maladie génétique rare et héréditaire touche 6 à 8 naissances sur 100 000 et se caractérise par l’accumulation excessive d’acides gras à très longues chaînes dans les tissus, notamment au niveau du cerveau, de la moelle épinière et des glandes surrénales. Elle concerne principalement des hommes.

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