JUSQU’À PRÉSENT on ne savait pas grand chose de l’intérêt de l’enzymothérapie à long terme dans la maladie de Fabry. Une étude britannique vient de montrer sur un suivi de 5 ans que l’agalsidase alpha améliore de façon persistante plusieurs composantes de cette maladie de surcharge : l’hypertrophie et la fonction du ventricule gauche, la fonction rénale, les symptômes douloureux et la qualité de vie. Ces résultats d’Atul Mehta et coll. confirment ainsi que l’efficacité de l’agalsidase alpha ne se limite pas au court terme.