Hématologie

Hémophilie A et B : le fitusiran, une petite molécule innovante en injections mensuelles

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Publié le 28/04/2023

Le fitusiran, un petit ARN interférent ciblant l'antithrombine, apporte des preuves de son efficacité et de sa tolérance dans l'hémophilie A et B, avec ou sans inhibiteurs. Les résultats sont publiés dans deux revues du groupe « Lancet ».

En l'absence d’inhibiteur, la prophylaxie repose sur l'administration de facteurs anti-hémophiliques
Crédit photo : Phanie

Le fitusiran développé par Sanofi se révèle très prometteur à plus d'un titre dans l'hémophilie sévère. Deux essais de phase 3 dans le cadre du projet Atlas montrent que ce petit ARN interférent est efficace en injections mensuelles sous-cutanées pour la prophylaxie de l'hémophilie sévère A et B avec ou sans inhibiteurs.

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